Skip to main content

FDA godkender ny type hæmmer mod sjælden form for progressiv nefropati

Skrevet af Bo Karl Christensen den . Skrevet i Sygdomme.

FDA har godkendt det immunmodulerende præparat Fabhalta (iptacopan), der hæmmer en bestemt signalvej i immunsystemet og reducerer proteinuri hos voksne med den sjældne progressive IgA-nyresygdom.

Iptacopan, som er en den første i sin lægemiddelklasse, er en hæmmer af faktor B-komplementsystemet, som er en del af immunsystemet. Lægemidlet er indiceret til at reducere proteinuri hos voksne med IgA-nefropati med risiko for hurtig progression, generelt defineret som et urinprotein-til-kreatinin ratio (UPCR) på 1,5 g/g eller derover.

Godkendelsen af ​​iptacopan bygger på fase III-studiet APPLAUSE-IgAN, som opfyldte det første af dets primære endepunkter i en interim-analyse. Når lægemidlet blev tilføjet til standard understøttende behandling, reducerede iptacopan efter 9 måneder 24-timers UPCR signifikant sammenlignet med placebo (henholdsvis 44 procent og 9 procent, P<0,0001). Det skriver firmaet Novartis, som står bag Iptacopan.

Det er dog ikke afgjort, om lægemidlet kan bremse forringelse af nyrefunktion. En endelig analyse af fase III-studiet, der forventes næste år, vil evaluere det andet primære endepunkt: eGFR-ændring over 24 måneder.